Tại Hội nghị Thường niên lần thứ 31 của Asia-Pacific Blood and Marrow Transplantation Group (APBMT 2026), diễn ra ở Manila, Philippines từ ngày 1 đến 4 tháng 10, BS. Dương Đông Phương thuộc nhóm của GS. Ngô Đồng và BS. Triệu Vĩnh Cường tại Bệnh viện Boren GOBROAD Bắc Kinh đã trình bày miệng về liệu pháp CD7 CAR-T tiếp nối bằng ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (allo-HSCT) ở trẻ em mắc bạch cầu lympho cấp dòng T (T-ALL) hoặc u lympho nguyên bào lympho T (T-LBL) tái phát hoặc kháng trị.
Nghiên cứu tìm hiểu liệu chiến lược tuần tự CAR-T rồi đến ghép có thể cải thiện triển vọng dài hạn cho những trẻ này hay không, bởi tiên lượng khi chỉ dùng CD7 CAR-T vẫn còn kém.
23 trẻ được nối tiếp từ CAR-T sang ghép
Nghiên cứu tuyển 23 trẻ mắc T-ALL/LBL tái phát hoặc kháng trị được điều trị bằng CD7 CAR-T tiếp nối bằng ghép tế bào gốc đồng loại (allo-HSCT) tại khoa ghép của bệnh viện từ tháng 7 năm 2022 đến tháng 12 năm 2025. Độ tuổi trung vị là 11 tuổi (khoảng 4 đến 17), với 20 trẻ trai và 3 trẻ gái.
Mười bảy bệnh nhân (73.9%) nhận tế bào CD7 CAR-T tự thân và 6 bệnh nhân (26%) nhận tế bào CD7 CAR-T từ người hiến. Ba bệnh nhân trải qua ghép tế bào gốc đồng loại (allo-HSCT) lần thứ hai. Sau liệu pháp CAR-T, 18 bệnh nhân (78%) đạt lui bệnh hoàn toàn (CR), trong khi 5 bệnh nhân (21%) vẫn ở trạng thái chưa lui bệnh (NR).
Loại ghép là ghép nửa phù hợp ở 15 bệnh nhân (65.2%) và ghép từ người hiến không cùng huyết thống ở 8 bệnh nhân (34.7%). Phác đồ điều kiện hóa dựa trên TBI/FLU ở 21 bệnh nhân (91.3%) và dựa trên BU/FLU ở 2 bệnh nhân (8.6%). Dự phòng bệnh ghép chống chủ (GVHD) sử dụng cyclosporine, mycophenolate mofetil và methotrexate ngắn ngày.
Sự mọc mảnh ghép và các biến chứng sau ghép
Tất cả bệnh nhân đạt tình trạng khảm hoàn toàn từ người hiến. Thời gian trung vị để mọc bạch cầu trung tính là ngày 14 sau ghép (khoảng 10 đến 22 ngày), và thời gian trung vị để mọc tiểu cầu là ngày 13 (khoảng 9 đến 25 ngày).
Nhiễm virus sau HSCT xảy ra ở 16 bệnh nhân (69.5%), gồm cytomegalovirus (CMV) ở 7 bệnh nhân (30.4%), virus Epstein-Barr (EBV) ở 4 bệnh nhân (17.3%), adenovirus (ADV) ở 4 bệnh nhân (17.3%) và nhiễm virus khác ở 3 bệnh nhân (13%). Các biến chứng khác gồm viêm bàng quang xuất huyết ở 8 bệnh nhân (34.7%), bệnh vi mạch huyết khối (TMA) ở 2 bệnh nhân (8.6%), và nhiễm khuẩn hoặc nhiễm nấm ở 11 bệnh nhân (47.8%).
Kết quả sống còn ở hai năm
Sau thời gian theo dõi trung vị 23 tháng (khoảng 6 đến 45 tháng), tỷ lệ sống toàn bộ (OS) ở một năm và hai năm đều là 95.65%. Tỷ lệ sống không tái phát (RFS) ở một năm và hai năm lần lượt là 91.30% và 84.78%. Tỷ lệ tích lũy tái phát và tỷ lệ tử vong liên quan ghép (TRM) đều là 8.7%.
Điểm mới của nghiên cứu
Nhóm nghiên cứu kết luận rằng trẻ mắc T-ALL/LBL tái phát hoặc kháng trị có thể đạt tỷ lệ sống không tái phát thuận lợi khi liệu pháp CD7 CAR-T được nối tiếp bằng ghép tế bào gốc đồng loại (allo-HSCT). Đáng chú ý, những bệnh nhân vẫn ở trạng thái chưa lui bệnh sau liệu pháp CAR-T cũng thu được lợi ích sống còn từ ca ghép đồng loại sau đó.
Nghiên cứu cũng nêu một lưu ý thực hành: tỷ lệ nhiễm virus sau HSCT trong chuỗi điều trị này tương đối cao, do đó việc theo dõi sát và điều trị kịp thời là rất cần thiết. Vì cỡ mẫu còn nhỏ, các phát hiện này cần được xác nhận trong những nghiên cứu tiếp theo.
Bài viết là tường thuật hội nghị dựa trên bản tóm tắt trình bày miệng do BS. Dương Đông Phương thay mặt Bệnh viện Boren GOBROAD Bắc Kinh trình bày tại APBMT 2026. Bài viết chỉ nhằm mục đích thông tin chung và không cấu thành lời khuyên y khoa, chẩn đoán hay điều trị. Vui lòng tham khảo ý kiến bác sĩ có chuyên môn cho mọi quyết định y tế.