Trastuzumab Rezetecan (SHR-A1811) Được NMPA Phê Duyệt Cho Ung Thư Đại Trực Tràng HER2-Dương Tính: Một Kỷ Nguyên Điều Trị Mới Bắt Đầu

Sự Phê Duyệt Mang Tính Cách Mạng: Lấp Khoảng Trống Điều Trị Quan Trọng

Ngày 6 tháng 8 năm 2026, Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) Trung Quốc thông báo rằng Trastuzumab Rezetecan (SHR-A1811, tên thương mại: Aivida), một liên hợp kháng thể-thuốc (ADC) chống HER2 do Hengrui Medicine phát triển độc lập, đã nhận được chỉ định thứ ba sau ung thư phổi và ung thư vú. Chỉ định mới bao gồm bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư đại trực tràng HER2-dương tính đã thất bại trong điều trị trước đó bằng oxaliplatin, fluorouracil và irinotecan^[1].

Là liệu pháp điều trị chống HER2 đầu tiên trên thế giới đạt được kết quả tích cực trong một nghiên cứu ngẫu nhiên, có đối chứng, giai đoạn 3 trong lĩnh vực ung thư đại trực tràng HER2-dương tính, sự phê duyệt này không chỉ lấp đầy khoảng trống lâu đời về hỗ trợ y học dựa trên bằng chứng cao cấp cho nhóm bệnh nhân này, mà còn mở ra một kỷ nguyên mới của điều trị chính xác cho bệnh nhân ung thư đại trực tràng HER2-dương tính tại Trung Quốc.

HORIZON-CRC01: Nghiên cứu Đã Biến Sự Phê Duyệt Thành Hiện Thực

HER2 là mục tiêu quan trọng trong ung thư học. Các liệu pháp chống HER2 được sử dụng rộng rãi trong ung thư vú và dạ dày và đã cải thiện đáng kể thời gian sống sót của bệnh nhân. Tuy nhiên, trong ung thư đại trực tràng, chưa có liệu pháp chống HER2 nào được phê duyệt chính thức trước đây tại Trung Quốc, để lại nhu cầu lâm sàng quan trọng chưa được đáp ứng.

Trong bối cảnh này, GS. Li Jin, Chủ tịch Bệnh viện GOBROAD Thượng Hải thuộc Đại học Dược Trung Quốc, và GS. Yuan Ying thuộc Bệnh viện số 2 thuộc Trường Y khoa Đại học Chiết Giang đã đồng chủ trì nghiên cứu mang tính lịch sử HORIZON-CRC01, phá vỡ bế tắc điều trị và đặt nền tảng vững chắc cho việc phê duyệt quy định.

Kết quả Hiệu quả: Gần Gấp Đôi Thời Gian Sống Không Tiến Triển

Tại hội nghị thường niên ASCO 2026, kết quả được trình bày bởi GS. Li Jin cho thấy nghiên cứu đã đạt được điểm kết thúc chính. Với thời gian theo dõi trung bình 9.6 tháng, đánh giá bởi Ủy ban Độc lập Xem xét (IRC) cho thấy:

Sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ phản hồi khách quan (từ 4.5% lên 40.7%) có nghĩa là gần bốn trong mười bệnh nhân đã cạn kiệt tất cả các lựa chọn hóa trị tiêu chuẩn đã trải qua sự thu nhỏ u có ý nghĩa với Trastuzumab Rezetecan — một kết quả mang tính cách mạng trong bối cảnh các đường điều trị muộn.

Hồ sơ An toàn: Khả năng dung nạp có thể kiểm soát, Không có Bệnh Phổi Kẽ

Phân tích an toàn cho thấy rằng, so với nhóm tiêu chuẩn, tỷ lệ biến cố bất lợi liên quan đến điều trị cấp độ 3 trở lên (TRAE) thực sự thấp hơn trong nhóm Trastuzumab Rezetecan (48.8% so với 50.0%), với độc tính huyết học chiếm ưu thế. Quan trọng,không ghi nhận biến cố bệnh phổi kẽ (ILD) nào, và không có bệnh nhân nào ngừng điều trị do TRAE^[2]. Những phát hiện này cho thấy độ an toàn có thể kiểm soát và khả năng dung nạp thuận lợi, tạo nền tảng vững chắc để bệnh nhân hoàn thành đầy đủ các chu kỳ điều trị.

Thiết kế đổi mới: Cấu trúc quyết định hiệu quả và độ an toàn như thế nào

Hiệu quả vượt trội và độ an toàn của trastuzumab rezetecan không thể tách rời khỏi thiết kế cấu trúc đổi mới của thuốc. Thuốc gồm một kháng thể kháng HER2 nhân hóa (trastuzumab) được liên hợp qua một liên kết tetrapeptide có thể phân cắt với tải trọng ức chế DNA topoisomerase I gọi là ruze-tecan (SHR169265, còn được gọi là DXh)^[3]. Dữ liệu cho thấy so với DXd (tải trọng của trastuzumab deruxtecan), ruze-tecan thể hiện tính thân lipid, khả năng thấm qua màng và hiệu lực gây độc tế bào vượt trội trên nhiều dòng tế bào ung thư^[3,4].

Các nghiên cứu tiền lâm sàng xác nhận rằng trên nhiều mô hình ung thư ghép dị loài gồm SK-BR-3 (HER2 cao), JIMT-1 (HER2 trung bình) và Capan-1 (HER2 thấp), trastuzumab rezetecan đã ức chế đáng kể và bền vững sự phát triển khối u đồng thời cho thấy khả năng dung nạp tốt^[4]. Sự kết hợp giữa tải trọng hoạt tính cao, DAR được tối ưu hóa và liên kết có độ ổn định cao giúp đạt được sự cân bằng tốt hơn giữa hoạt tính kháng ung thư và độ an toàn — một triết lý thiết kế đã được kiểm chứng trên lâm sàng qua kết quả HORIZON-CRC01.

Từ điều trị bước sau đến bước một: Định hình lại bối cảnh điều trị

Dựa trên kết quả pha 1 công bố trên Journal of Clinical Oncology (JCO), trastuzumab rezetecan đã được khuyến nghị trong Hướng dẫn Chẩn đoán và Điều trị Ung thư Đại trực tràng CSCO (bản 2026) cho điều trị bước sau của ung thư đại trực tràng HER2-dương tính^[5]. Chỉ định ung thư đại trực tràng của thuốc đã được đưa vào cả danh sách chỉ định liệu pháp đột phá và chương trình xét duyệt ưu tiên. Thời gian từ khi trình Đơn xin cấp phép Thuốc mới (NDA) đến khi được phê duyệt chính thức chỉ là sáu tháng, phản ánh sự ghi nhận rộng rãi đối với thuốc gốc do Trung Quốc phát minh và thể hiện triết lý quản lý lấy nhu cầu bệnh nhân làm trung tâm.

Phối hợp bước một: SHR-A1811-208 cho kết quả ban đầu đáng chú ý

Dữ liệu từ nghiên cứu pha Ib/II SHR-A1811-208, được trình bày tại ASCO 2026, đánh giá trastuzumab rezetecan bước một phối hợp với bevacizumab và mFOLFOX cho ung thư đại trực tràng HER2-dương tính. Kết quả sơ bộ cho thấy ORR 90,5%, tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) 100% và tỷ lệ PFS 12 tháng đạt 94,7%, với độ an toàn nhìn chung có thể kiểm soát^[6]. Dựa trên những kết quả rất đáng khích lệ này, nghiên cứu then chốt pha 3 SHR-A1811-317 đã được khởi động nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp phối hợp trên nền trastuzumab rezetecan trong điều trị bước một ung thư đại trực tràng HER2-dương tính.

Khi trastuzumab rezetecan tiến đến các bước điều trị sớm hơn và các nhóm bệnh nhân rộng hơn, thuốc được kỳ vọng sẽ định hình lại sâu sắc hơn bối cảnh chẩn đoán và điều trị ung thư đại trực tràng HER2-dương tính. Ngày càng nhiều bệnh nhân sẽ được hưởng lợi từ thời kỳ chuyển đổi của ung thư học chính xác này.

Kết luận

Từ ung thư phổi và ung thư vú đến ung thư đại trực tràng, trastuzumab rezetecan — ADC kháng HER2 thế hệ mới do Trung Quốc tự phát minh — tiếp tục mở ra những chân trời mới. Thành công của HORIZON-CRC01 và việc NMPA phê duyệt sau đó không chỉ là tin vui cho bệnh nhân ung thư mà còn là dấu mốc rạng rỡ của nghiên cứu và thuốc gốc Trung Quốc. Khi trastuzumab rezetecan tiến tới các bước điều trị sớm hơn và các nhóm bệnh nhân rộng hơn, thuốc sẽ góp phần sâu sắc hơn vào việc định hình lại bối cảnh ung thư học chính xác và hiện thực hóa các mục tiêu của kế hoạch chiến lược «Trung Quốc Khỏe mạnh 2030».

Về Nghiên Cứu Viên Chính

Tài liệu tham khảo

1. Thông tin giao nhận văn bản phê duyệt thuốc của NMPA, ngày 6 tháng 8 năm 2026.Liên kết chính thức
2. Li J, Yuan Y, Liu T, et al. Nghiên cứu pha 3 trastuzumab rezetecan so với điều trị chuẩn (SOC) cho ung thư đại trực tràng (CRC) tiến xa HER2-dương tính kháng hóa trị.ASCO 2026. Tóm tắt số 3505.
3. Li Z, Song Z, Hong W, et al. SHR-A1811 (liên hợp kháng thể–thuốc) trong ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến xa có đột biến HER2: nghiên cứu đa trung tâm, nhãn mở, pha 1/2.Signal Transduction and Targeted Therapy, 2024, 9(1): 182.
4. Zhang T, You L, Xu J, et al. Tóm tắt LB031: SHR-A1811, một ADC kháng HER2 mới với hiệu ứng bystander vượt trội, DAR tối ưu và độ an toàn thuận lợi.Cancer Research, 2023, 83(8_Supplement): LB031-LB031.
5. Hướng dẫn Chẩn đoán và Điều trị Ung thư Đại trực tràng CSCO (bản 2026).
6. Xu T, Shen L, Li J, et al. SHR-A1811 kết hợp hóa trị và BP102 làm liệu pháp bước một cho mCRC có biểu hiện HER2: dữ liệu từ nghiên cứu pha Ib/II.ASCO 2026. Tóm tắt số 3569.

Tìm hiểu thêm hoặc Đăng ký

Nếu bạn muốn tìm hiểu thêm chi tiết về phương án điều trị này hoặc các liệu pháp tiên tiến khác tại các bệnh viện GOBROAD, vui lòng liên hệ với chúng tôi. Chúng tôi bảo vệ nghiêm ngặt thông tin cá nhân của bạn theo các quy định hiện hành.