Liệu pháp TIL cho u đặc: kết quả pha II của GC101 và đánh giá chuyên khoa tại GoBroad

Liệu pháp tế bào lympho thâm nhiễm khối u, hay TIL, chỉ trong vài năm đã chuyển từ một thủ thuật thử nghiệm tại một vài trung tâm thành phương pháp điều trị mà bệnh nhân gọi tên. Ý tưởng đằng sau khá đặc biệt: thay vì gắn một thụ thể mới vào tế bào T của bệnh nhân, liệu pháp lấy chính các tế bào lympho mà hệ miễn dịch đã đưa vào khối u — những tế bào đã nhận diện được điều gì đó thực sự — rồi tạo cho chúng số lượng và điều kiện để hoàn tất công việc.

Trung tâm Y tế Quốc tế GoBroad Healthcare Group (GHG) hiện cung cấp đánh giá chuyên khoa và chăm sóc cá thể hóa liên quan đến liệu pháp TIL cho ba nhóm u đặc: u hắc tố, ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu cổ và ung thư phổi không tế bào nhỏ. Chương trình dựa trên đội ngũ đa chuyên khoa bao quát các lĩnh vực ung thư liên quan, nền tảng liệu pháp tế bào được chuẩn hóa và hệ thống chăm sóc ung thư tích hợp. Chương trình bao trùm toàn bộ hành trình — đánh giá lâm sàng, lấy mô khối u, sản xuất TIL, thực hiện điều trị và theo dõi dài hạn — đồng thời sắp xếp phẫu thuật, miễn dịch trị liệu, trị liệu đích và các phương thức khác xoay quanh liệu pháp tế bào chứ không phải sau đó.

Cuốn tài liệu dành cho bệnh nhân của trung tâm tóm gọn đề xuất trong một dòng: tận dụng hệ miễn dịch, mở rộng lựa chọn điều trị. Phần tiếp theo trình bày liệu pháp gồm những gì, dữ liệu năm 2026 cho thấy điều gì, và bệnh nhân ngoài Trung Quốc có thể được đánh giá ra sao.

Liệu pháp bao gồm những gì

Liệu pháp TIL bắt đầu từ mô. Một tổn thương được lấy ra bằng phẫu thuật — thủ thuật mà ở một số bệnh nhân còn mang ý nghĩa điều trị khi khối u gây triệu chứng hoặc chèn ép cấu trúc lân cận — rồi mẫu được đưa tới phòng thí nghiệm, nơi các tế bào lympho đã thâm nhiễm vào đó được tách khỏi tế bào ung thư. Những tế bào lympho này sau đó được nhân lên trong môi trường nuôi cấy suốt vài tuần cho đến khi đạt liều tính bằng hàng tỷ tế bào.

Trước khi truyền lại tế bào, bệnh nhân được hóa trị giảm bạch huyết trong thời gian ngắn. Mục đích không phải điều trị ung thư mà là tạo khoảng trống miễn dịch để các tế bào được truyền vào có thể tăng sinh và tồn tại; nếu không, tế bào lympho chuyển vào sẽ cạnh tranh với tế bào của chính bệnh nhân và bám trụ kém. Sau đó sản phẩm TIL được truyền và bệnh nhân được theo dõi sát trong bệnh viện trong giai đoạn tế bào tăng sinh và phát huy tác dụng.

Từ đó có hai hệ quả với bệnh nhân cân nhắc liệu pháp này. Thứ nhất, cần thời gian — vài tuần giữa lúc lấy mô và lúc truyền, nên liệu pháp được dành cho bệnh nhân có bệnh đủ chậm để chờ. Thứ hai, liệu pháp đòi hỏi cao: khâu chuẩn bị và chăm sóc hỗ trợ sau đó cần một trung tâm làm liệu pháp tế bào thường quy. Phác đồ cụ thể, liều tế bào và chăm sóc hỗ trợ do đội điều trị quyết định và, khi bệnh nhân tham gia nghiên cứu, do đề cương nghiên cứu quy định.

Năm 2026: hai báo cáo late-breaking

Bằng chứng lâm sàng cho chương trình đã rõ nét hơn trong năm nay. Nghiên cứu pha II then chốt về liệu pháp TIL do GS. Quách Quân (Jun Guo) đứng đầu tại Bệnh viện Beijing GoBroad đã được chọn báo cáo miệng tại hội nghị thường niên 2026 của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ dưới dạng báo cáo late-breaking LBA9509 — theo giới thiệu của tập đoàn, đây là nghiên cứu lâm sàng đầu tiên về liệu pháp tế bào TIL cho u đặc được trình bày ở hạng mục này trong lịch sử ASCO.

Ngày 23 tháng 10, GS. Tư Lỗ (Si Lu) trong nhóm của GS. Quách Quân đã trình bày kết quả theo dõi kéo dài tại hội nghị 2026 của Hiệp hội Ung thư Nội khoa Châu Âu ở Madrid dưới dạng báo cáo late-breaking LBA55. Lần trình bày thứ hai này quan trọng vì một lý do đặc thù của liệu pháp tế bào: lợi ích của một sản phẩm sống được truyền vào có thể sâu hơn hoặc phai đi theo thời gian, nên một mốc theo dõi lấy sau nhiều tháng kể từ phân tích chính là phép thử khắt khe hơn lần đánh giá đầu.

Dữ liệu pha II

Nghiên cứu MIZAR-003 phân nhóm ngẫu nhiên bệnh nhân u hắc tố tiến xa giữa GC101 — nolgileucel, sản phẩm TIL tự thân — và hóa trị do nhà nghiên cứu lựa chọn. Đây là so sánh với một phương pháp điều trị đang được dùng chứ không phải giả dược, cách thiết kế phù hợp với bệnh mà nhóm chứng vẫn phải được điều trị, và điều quan trọng là độ lớn của khác biệt.

• Trung vị sống không tiến triển là 4,37 tháng với GC101 so với 1,61 tháng với hóa trị.
• Tỷ lệ đáp ứng khách quan là 44,0% so với 8,2%.
• Tỷ lệ kiểm soát bệnh là 64,0% so với 38,8%.

Kết quả cũng được báo cáo theo phân nhóm u hắc tố, và đây là điểm khác biệt giữa bức tranh Trung Quốc và phương Tây. Với u hắc tố niêm mạc, trung vị sống không tiến triển là 4,81 tháng so với 1,45 tháng; với u hắc tố đầu chi là 4,37 tháng so với 1,38 tháng. Cả hai phân nhóm đều phổ biến hơn nhiều ở bệnh nhân châu Á so với các nhóm bệnh nhân châu Âu hay Bắc Mỹ, và cả hai đều nổi tiếng kháng với miễn dịch trị liệu thông thường — nên một liệu pháp tế bào có tác dụng ở những nhóm này đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng chứ không lặp lại lựa chọn sẵn có.

Ngoài u hắc tố, một nghiên cứu pha I của GC101 ở ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn tiến xa báo cáo tỷ lệ đáp ứng khách quan 41,7%, với mức thu nhỏ khối u đáng kể ở một số bệnh nhân — một tín hiệu sớm ở loại ung thư mà liệu pháp TIL trước đây mang lại rất ít.

Ba loại u, ba bài toán khác nhau

Trung tâm tập trung vào ba nhóm u đặc, và lý do phải phân biệt là câu hỏi lâm sàng ở mỗi nhóm khác nhau.

• U hắc tố. Loại u có lịch sử lâu nhất với liệu pháp TIL và cũng là nơi tạo ra dữ liệu then chốt nêu trên. Trong u hắc tố, phân nhóm niêm mạc và đầu chi là những trường hợp miễn dịch trị liệu chuẩn thường thất vọng nhất, đồng thời là những trường hợp bệnh nhân châu Á hay tìm giải pháp thay thế nhất.
• Ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu cổ. Khối u dễ lấy mô, tái phát ở tỷ lệ đáng kể bệnh nhân sau phẫu thuật, xạ trị và hóa trị platinum, đồng thời có hoạt tính miễn dịch đủ để liệu pháp TIL trở thành hướng nghiên cứu hợp lý.
• Ung thư phổi không tế bào nhỏ. Nhóm đông nhất trong ba nhóm và cũng khó nhất, vì u thường được chẩn đoán ở giai đoạn mà mô dùng để sản xuất còn hạn chế. Tín hiệu từ pha I chính là điều khiến việc đánh giá trở nên đáng làm.

Hành trình chăm sóc

Trung tâm mô tả bốn giai đoạn, và cần biết mỗi giai đoạn đòi hỏi gì ở bệnh nhân.

1. Đánh giá chuyên khoa. Hồ sơ được các bác sĩ ung thư chuyên khoa liên quan xem xét: giải phẫu bệnh, hình ảnh, kết quả phân tử và từng phác đồ đã dùng trước đó kèm thời điểm và kết quả. Đầu ra là đánh giá xem bệnh nhân có phù hợp với liệu pháp TIL, với một nghiên cứu lâm sàng liên quan, hay không phù hợp với cả hai.
2. Sản xuất tế bào. Nếu bệnh nhân tiếp tục, mô khối u được lấy và tế bào lympho được nhân lên trong phòng thí nghiệm. Đây là giai đoạn không thể rút ngắn và phụ thuộc vào việc có đủ mô còn sống.
3. Thực hiện điều trị. Giảm bạch huyết, truyền tế bào và theo dõi nội trú sau đó, do một đội ngũ làm thường quy và xử lý được các biến chứng mà liệu pháp tế bào có thể gây ra.
4. Theo dõi dài hạn. Đánh giá đáp ứng, theo dõi tái phát và xử lý các tác dụng muộn, phối hợp với bác sĩ của bệnh nhân tại quê nhà khi có thể.

Với lần đánh giá đầu tiên, những tài liệu quan trọng nhất là báo cáo giải phẫu bệnh, hình ảnh mới nhất, hồ sơ phân tử nếu có, và bệnh án điều trị ghi rõ đã dùng gì, khi nào và kết quả ra sao. Bệnh nhân đến với đủ bốn tài liệu này tiến qua khâu đánh giá nhanh hơn hẳn.

Những lý do trung tâm đưa ra

Tài liệu nêu bốn điểm, và đáng nhắc lại vì chúng mô tả cách chương trình được xây dựng chứ không phải điều chương trình hứa hẹn.

• Đội ngũ đa chuyên khoa. Đánh giá phối hợp giữa các chuyên khoa liên quan, với đầu ra là một kế hoạch cá thể hóa chứ không phải ý kiến của một bác sĩ.
• Tiếp cận nghiên cứu lâm sàng. Đánh giá các nghiên cứu liên quan đến TIL và cơ hội điều trị mới, điều mà với một liệu pháp còn đang trong giai đoạn phát triển muộn thường là khác biệt giữa có và không có cơ hội tiếp cận.
• Chăm sóc toàn diện cá thể hóa. Sắp xếp liệu pháp TIL cùng phẫu thuật, miễn dịch trị liệu, trị liệu đích và các lựa chọn khác, để liệu pháp tế bào có chỗ đứng trong một kế hoạch thay vì thay thế kế hoạch đó.
• Điều phối chăm sóc. Hỗ trợ liên tục từ đánh giá đến điều trị và theo dõi, mà với bệnh nhân quốc tế bao gồm cả việc lo liệu một kỳ lưu trú kéo dài hàng tuần.

Trung tâm nói rõ giới hạn của những điều trên: tính sẵn có của phương pháp điều trị, tình trạng nghiên cứu và điều kiện phù hợp đều phụ thuộc vào đánh giá chuyên khoa, và việc một lựa chọn cụ thể có sẵn cho một loại u cụ thể hay không thay đổi theo việc mở và đóng các nghiên cứu.

Ai có thể đề nghị đánh giá

Nhóm bệnh nhân mà trung tâm hướng tới rất cụ thể: những người bệnh đã tiến triển hoặc tái phát sau điều trị chuẩn và muốn tìm thêm lựa chọn. Cách đặt vấn đề này quan trọng, vì liệu pháp TIL không phải điều trị bậc một và không thay thế chăm sóc chuẩn; đây là bậc điều trị sau cho những bệnh nhân đã dùng hết các phương pháp đã được thiết lập.

Trên thực tế, bệnh nhân u hắc tố tiến xa — kể cả phân nhóm niêm mạc và đầu chi —, ung thư biểu mô tế bào vảy vùng đầu cổ tái phát, hoặc ung thư phổi không tế bào nhỏ đã tiến triển sau điều trị chuẩn, là người đáng được sắp xếp đánh giá, với điều kiện có mô để lấy và bệnh không tiến triển nhanh đến mức không kịp khoảng thời gian sản xuất.

Đội ngũ

Hai chuyên gia dẫn dắt phần lâm sàng của chương trình.

GS. Quách Quân là trưởng nhóm học thuật về ung thư u hắc tố và sarcoma, đồng thời về ung thư niệu dục tại Bệnh viện Beijing GoBroad, và là Phó Chủ tịch Hiệp hội U hắc tố Thế giới (MWS). Ông dẫn dắt nghiên cứu pha II then chốt về liệu pháp TIL với kết quả được chọn làm báo cáo late-breaking tại cả ASCO và ESMO 2026, và đã dành sự nghiệp cho loại ung thư mà miễn dịch trị liệu thành công đầu tiên — cũng như cho những phân nhóm mà phương pháp này thường thất bại.

GS. Tần Hải Phong là Trưởng khoa Ung thư Lồng ngực và Miễn dịch trị liệu u tại Bệnh viện Beijing GoBroad, với hơn 30 năm kinh nghiệm chăm sóc toàn diện u đặc. Ông dẫn dắt nghiên cứu lâm sàng đầu tiên của Trung Quốc về liệu pháp tế bào TIL, và khoa của ông là nơi giao nhau giữa mảng lồng ngực và mảng miễn dịch trị liệu của chương trình.

Cách tiếp cận chương trình

Bệnh nhân và gia đình ở ngoài Trung Quốc có thể tiếp cận chương trình qua đường dây trung tâm MedTourChina dưới đây. Nhóm chuyển tuyến thu thập báo cáo giải phẫu bệnh, hình ảnh, kết quả phân tử và bệnh án điều trị, chuyển cho chuyên gia của trung tâm xem xét, rồi phản hồi liệu có đáng sắp xếp một chuyến đánh giá hay không — trước khi bệnh nhân cam kết đi lại.

Yêu cầu được xử lý bằng tiếng Anh. Khi khả năng cao bệnh nhân được đánh giá cho một nghiên cứu lâm sàng thay vì cho phương pháp điều trị đã được cấp phép thương mại, nhóm sẽ nói rõ ngay từ đầu, vì tiêu chí phù hợp và tiến độ khác nhau.

Tài liệu tham khảo

1. Lu S, Guo J, et al. MIZAR-003: thử nghiệm pha II then chốt, ngẫu nhiên, đa trung tâm về tế bào lympho thâm nhiễm khối u tự thân (GC101) trong u hắc tố tiến xa — theo dõi kéo dài. Annals of Oncology. 2026 (Hội nghị ESMO, báo cáo late-breaking LBA55).
2. Guo J, Lu S, et al. MIZAR-003: thử nghiệm pha II then chốt, ngẫu nhiên, đa trung tâm về tế bào lympho thâm nhiễm khối u tự thân (GC101) trong u hắc tố tiến xa. Journal of Clinical Oncology. 2026 (Hội nghị thường niên ASCO, báo cáo late-breaking LBA9509).
3. Nghiên cứu pha I của GC101, liệu pháp tế bào lympho thâm nhiễm khối u tự thân, trong ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến xa. Hội nghị Miễn dịch Ung thư ESMO. 2025; tóm tắt 80P.
4. MIZAR-003: tế bào lympho thâm nhiễm khối u tự thân trong u hắc tố tiến xa. Mã số ClinicalTrials.gov NCT06703398.